2023 թվականին մեծ ուշադրություն է դարձվել քաշը նվազեցնող դեղամիջոցներին, սակայն այլ հիվանդությունների բուժման հարցում բժշկական ձեռքբերումները նույնպես ուշադրության են արժանի, գրում է ScienceNews-ը։
2023 թվականին «կանաչ լույս» էր վառվել CRISPR գեների խմբագրման համար
ԱՄՆ առողջապահության և սոցիալական ծառայությունների նախարարության սննդամթերքի և դեղամիջոցների որակի սանիտարական վերահսկման վարչությունը (FDA) դեկտեմբերի 8-ին հավանության էր արժանացրել աշխարհում առաջին գեների խմբագրման CRISPR/Cas9 թերապիան։ Բուժումը, որը ստացել է Casgevy անվանումը, ուղղված է մանգաղաբջջային անեմիայի (սակավարյունություն) դեմ պայքարին, այն օգնում է բուժառուներին առողջ հեմոգլոբին արտադրել։
Այս հիվանդությամբ տառապող մարդկանց մոտ հեմոգլոբինի մակարդակը անոմալ է, ինչի արդյունքում էրիթրոցիտները պնդանում են և ստանում մանգաղի ձև, այն կարող է արգելափակել արյան հոսքը։ Մինչև 2024 թվականի մարտը FDA-ն որոշում կկայացնի, թե արդյոք նույն թերապիան կարելի է կիրառել բետա-թալասեմիայի բուժման համար՝ հիվանդություն, որը նվազեցնում է հեմոգլոբինի արտադրությունը։
Ալցհեյմերի դանդաղեցում
Ալցհեյմեր հիվանդության համար նախատեսված Լեկանեմաբ (Leqembi ապրանքանիշ) դեղամիջոցը հուլիսին ստացել է FDA-ի լիարժեք հավանությունը։ Ինչպես և Աուկանումաբ դեղը, որը հաստատվել է 2021 թվականին, Լեկանեմաբը հեռացնում է ամիլոիդային վահանիկները, որոնք կուտակվում են Ալցհեյմերով հիվանդ մարդկանց ուղեղում։ Դեղամիջոցը չի կանգնեցնում հիվանդությունը, սակայն կլինիկական հետազոտությունները ցույց են տվել, որ Լեկանեմաբը 18 ամսում դանդաղեցնում է կոգնիտիվ ֆունկցիաների նվազումը մոտ 30 տոկոսով։
Մկանային դիստրոֆիայի գենային թերապիա
FDA-ն հունիսին հաստատեց Դյուշենի` մկանային դիստրոֆիայով երեխաների համար նախատեսված առաջին գենային թերապիան։ Դեֆեկտ ունեցող գենի պատճառով, որը մկանների ատրոֆիա` ապաճում է առաջացնում, մարդկանց մոտ դիստրոֆին սպիտակուցը չի արտադրվում, իսկ այն օգնում է մկանային բջիջները պահպանել ամբողջական ու չվնասված։ Թերապիան օգնում է օրգանիզմին արտադրել պակասող սպիտակուցի նոր տարբերակը։
Պաշտպանություն ռեսպիրատոր-սինցիտիալ վիրուսներից
Այս տարի ռեսպիրատոր-սինցիտիալ (սուր շնչառական վիրուսային վարակ) վիրուսներից պաշտպանվելու մի քանի եղանակ է ի հայտ եկել։ Մայիսին FDA-ն հավանության արժանացրեց ռեսպիրատոր-սինցիտիալ վիրուսների դեմ պայքարող «Arexvy» անունը կրող առաջին պատվաստանյութը ԱՄՆ-ում 60 տարեկան և բարձր տարիքի անձանց համար, այնուհետև օգոստոսին հաստատվեց հղիների համար նախատեսված պատվաստանյութը։
Մոնոկլոնալ հակամարմինը լաբորատորիայում ստեղծված է, որը նմանակում է իմունային համակարգի սպիտակուցները։ Այն հավանության է արժանացել հուլիսին, նախատեսված է 2 տարեկան և ցածր տարիքի երեխաներին այդ վիրուսներից պաշտպանելու համար։ ԱՄՆ-ում տարեկան մոտ 80 000 երեխա է հիվանդանոց ընկնում այս պատճառով։
Դեղահաբ հետծննդյան ընկճախտի դեմ
Մինչև օգոստոս ԱՄՆ-ում միակ դեղամիջոցը, որը նախատեսված էր ծննդաբերությունից հետո ի հայտ եկող ընկճախտի համար, 60-ժամանոց ներերակային ինֆուզիա էր պահանջում հիվանդանոցում։ FDA-ի կողմից «Զուրանոլոնի» հաստատումից հետո (Zurzuvae ապրանքանիշ), նրանք, ովքեր տառապում են հետծննդյան ընկճախտով, կարող են դեղեր օգտագործել տանը և լավացում զգալ ընդամենը 3 օր անց։
Չիկունգունյան հաղթելու փորձ
Չիկունգունյան վիրուսը կարող է առաջացնել տենդ և սուր ցավ հոդերում, ինչպես նաև մահացու լինել նորածինների համար։ Նոյեմբերին ԱՄՆ սննդամթերքի և դեղամիջոցների որակի սանիտարական վերահսկման վարչությունը հաստատեց մոծակներից փոխանցվող վիրուսի դեմ առաջին պատվաստանյութը։ Վիրուսն առավել տարածված է տրոպիկական շրջաններում, սակայն FDA-ն նախազգուշացնում է, որ այն տարածվում է նաև երկրագնդի այլ հատվածներում։
Նարկան
«Նարկան» քթի սփրեյը, որը հայտնի է նաև Նալոքսոն անվանումով, մի քանի րոպեում կարող է կանխել ափիոնատիպ նյութերի չարաշահման հետևանքները։ FDA-ն մարտին որոշեց, որ կենսական կարևորություն ունեցող այդ դեղամիջոցը կարելի է վաճառել առանց դեղատոմսի։ ԱՄՆ պաշտոնական դեմքերը հույս ունեն, որ «Նարկանը» ձեռք բերելու պարզեցված կարգը կարող է պայքարել օփիոիդների համաճարակի դեմ, որը 1999-2021 թվականներին մոտ 645 000 մարդու կյանք է խլել։